Proqr股票在恒星的增长62%,结果1/2亚瑟综合征审判

2021年3月28日

资源: 街头报道   03/25/2021

proqr治疗方法 shares reached a new 52-week high after the company reported highly positive results from its Phase 1/2 Stellar trial of QR-421a in adults with Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa (nsRP) due to USH2A exon 13 mutations.

临床阶段生物制药公司 proqr治疗方法 N.V. (PRQR:NASDAQ),昨天重点是基于转基因视网膜疾病(IRDS)的转化性RNA治疗的发展 宣布 “通过亚瑟综合征和非综合征视网膜术(NSRP)的QR-421A QR-421A的QR-421A的第1/2阶段恒星试验的计划分析结果 USH2A exon 13 mutations.”

proqr治疗方法 stated that in the Phase 1/2 Stellar study, after a single dose of QR-421, patients showed improvement across multiple recognized measures for assessing vision including overall visual acuity, visual fields and optical coherence tomography (OCT) retinal imaging. The company reported that QR-421a was well tolerated in the study and noted that no serious adverse events occurred.


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该公司建议,根据第1/2期研究中观察到的有希望的结果,它正在进行预期QR-421A至两个平行枢轴期2/3试验,一个用于早期患者,另一个用于先进患者,到这个日历年结束时。

proqr治疗方法’首席医学官Aniz Girach,M.D.评论,“We’高兴地满足了我们为恒星试验设定的所有目标,包括确定合适的登记终点,剂量,剂量间隔和患者群体2/3关键试验的患者…只需单次剂量,QR-421A就有在经过治疗的眼睛中观察到的临床证明,在治疗的眼中观察到的益处,与未经处理的眼睛有多种辅助的视觉。如预期的那样,我们在这种缓慢的进展情况下,令人缓慢的衰弱的眼病的患者中看到了益处,使我们能够推进所有患有患者综合征和NSRP的重要调查治疗 USH2A exon 13 mutations.”

Robert Koenekoop,M.D.,MSC,Ph.D.,FRCS(C),Farvo,来自蒙特利尔儿童的临床科学家’麦吉尔大学医学院和小儿科外科大学医院医院和教授,评论道,“QR-421A的安全剖面和功效结果非常令人鼓舞…enher综合征和非综合征视网膜炎颜料由于 USH2A 外显子13突变是毁灭性的视网膜疾病,代表了高度未满足的医疗需求,因为没有经批准的疗法治疗与这些疾病相关的严重视力丧失。耐心’治疗的最大希望是停止疾病进展和预防视力丧失,这些发现表明QR-421A有可能稳定视力。”

该公司计划在年底之前提交议定书以开始两种关键阶段2/3临床试验。第一个预期的2/3研究将被命名为“Sirius”试验将专注于高级患者基线最佳校正的视觉活动(BCVA)≤20/ 40。该研究将以24个月的时间内为双盲,安慰剂控制的多剂量研究,并将在包括V外显子13突变,包括纯合并和杂合患者的患者综合征和NSRP。该研究的预定初级终点将在18个月内是BCVA,并将包括两种不同的剂量臂和安慰剂对照组。

该公司表示,它还计划进行类似的阶段2/3“Celeste”在早期患者中并行试验,同时进行试验。 Celeste研究要求在24个月内学习100名患者,在18个月内评估静态周转的主要预先设定的终点。该公司解释说 “静态周边测量外周视网膜的视野和视网膜敏感性。”

Benjamin R. Yerxa,Ph.D.,CEO,CEO,在战斗失明,陈述,“目前没有超过16,000名患者患者综合征2a和NSRP的可用治疗方法 USH2A 外显子13突变和我们对QR-421A的潜力感到兴奋,以解决这一重要的未满足的需求…我们很高兴地看到QR-421A进入关键态度测试,并自豪地支持Proqr的工作,因为他们推进其RNA疗法的管道,以潜在帮助受到盲目的盲目影响的儿童,成年人和家庭 USH2A 突变和其他罕见的遗传性视网膜疾病。”

该公司表示,QR-421A的第1/2阶段术语临床试验包括共20例患者,其中14剂为单剂量的QR-421A和六种进行筛选。用QR-421A实际治疗的14名患者在疾病的阶段而变化,六个被归类为先进和八个分类为早期患者。

本公司上市,即迎膜综合征是聋哑和失明的主要原因,并补充说,患有亚瑟综合症2A型患者的人通常是在成年期间的助听器损失和体验渐进视力损失。该公司说“在相关疾病中也可能发生视觉损失,叫做非综合征视网膜炎粒子的有关疾病。”公司指出,这些条件可能经常是由突变引起的 USH2A 基因并建议目前没有批准的药物治疗,用于视力丧失 USH2A mutations.

该公司表示,QR-421A是一种调查RNA治疗,旨在恢复功能性usherin蛋白,旨在通过眼中的玻璃体内注射施用。

proqr治疗方法 is a clinical stage biopharmaceutical company headquartered in the city of Leiden in the Netherlands. The company concentrates its development efforts on creating transformative RNA therapies for use in treating severe genetic rare diseases including Leber congenital amaurosis (LCA) and inherited retinal diseases such as Usher syndrome and retinitis pigmentosa (RP).

proqr治疗方法 NV began the day with a market capitalization of around $284.8 million with approximately 50.14 million shares outstanding and a short interest of about 2.3%. PRQR shares opened 2% higher today at $5.81 (+$0.13, +2.29%) over yesterday’S $ 5.68收盘价今早9.4394美元的新增52周高。本股已于每股5.80美元至9.4394美元之间交易,收于9.22美元(+ 3.54美元,+ 62.32%)。

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