新的生物技术名称具有出色的前景:Michael Aitkenhead

资料来源:乔治S. Mack 生命科学报告 (6/13/13)http://www.thelifesciencesreport.com/pub/na/15361

在一个像生物技术一样多样化的市场中,甚至可以挑选最好的最聪明的最聪明的人,甚至可以是最悠久的投资者。爱迪生投资研究的高级生物技术分析师和医师迈克尔·艾特肯··艾特肯··艾特肯··艾特肯··艾特肯··艾特肯··艾特肯··奥特卡因特对科学和未满足的需求进行了细致的研究,以揭示生物技术的增长潜力,具有巨大不同的故事,疾病指示​​和市场。在这次采访中 生命科学报告, Aitkenhead在三个名字上详细介绍了他的论文,每个人都有能够在原始投资上返回大倍数。

生命科学报告: 它显然是一家公司’最好的兴趣让所有信息得到关于开发的疗法,并在发生时面对负面消息。爱迪生投资研究业务模式是生产公司赞助的研究,该研究是公共公司支付分析师的支付’意见。当公司周围有负面问题或活动时,您如何与客户交谈到符合事件的情况?

Mike Aitkenhead: 我们的客户赞助研究模式的性质从我们聘请研究客户端的那一刻起。我们很清楚,提供均衡的研究,从而专注于投资案例的积极和潜在负面方面 - 风险和机遇。当我们开始时,客户理解这一点。

I’LL为您提供我们的观点的总和,特别是我的观点。我以前在传统的卖点(投资银行)研究模式内工作过,思考它’总是在公司’对新闻流动的最佳兴趣是透明的,无论是好还是坏。它’也在分析师’最令人兴趣的是持平衡的观点,以便他或她的信誉可以与投资界保持。两者都必须永远失去信誉。那’s key.

我认为我们在我们的研究产品中遇到过’T刚刚介绍任何投资案件的积极方面。的确,我们’在美国和欧洲的相当多的BUYSIDE(资产管理)专家中有反馈意见,这些专家在美国和欧洲,关于我们挑逗投资案件的各个方面的能力,基本上使分析师能够做出明智的买入或销售决定。

最后,我们不 ’T在我们的研究笔记中有特定的评级或建议,但我们努力推导出公允价值。在我们写的所有研究中,我们试图向投资者提供足够的信息来制定体面的投资决定。

tlsr: 您是否认为公司或客户赞助的研究模式有优势?

嘛: 我们模型的一个优点是研究房屋与客户之间的关系非常清楚。一年一度的保留者进行了支付了研究,但我们对此是透明的。与卖方研究模式相比,我们没有企业经纪或投资银行关系,可以对公司的特定库存进行看法。

来自卖出背景,我’m敏锐地意识到分析师的潜在压力,为投资银行方面编写积极和/或支持性的研究,以获取业务。人们可能会争辩说,拥有客户赞助的模式不是公正的,但我的论点是它’S潜在的透明度比投资者可能从某些标准卖点研究房屋中看到的更透明。

tlsr: 你是医生。您是否发现自己根据治疗如何适合真实患者的患者评估公司,而不是P值的双盲实验中的受试者?这是否会影响你的想法’看看毒品候选人?

嘛: 我的答案非常非常好。我对评估药物的方法在我的背景下作为医生接地。当我’M始终专注于临床数据,我试图考虑产品’S Real World应用程序,如何通过医生使用和患者感知。为此,我试图超越简单的统计数据和终点,以发现特定治疗是否在护理标准治疗方面提供临床有意义的改进。我对比较有效性感兴趣,特别是在欧洲有一个真正的举动,看看药物的成本效益。对美国的成本效益分析越来越兴趣。

我还借着广泛的医生网络,覆盖了心血管医学,移植手术和肺药,以及其他地区。我挖掘了这些专家,了解观点和见解。这些是与我有谁的人’工作了,所以我知道并相信他们。他们可能并非所有人都是关键意见领导者,而是他们’重新在地面处理患者身上,他们给了我真正的反馈,就像他们运行数据超过他们时,他们认为他们认为在临床上有意义的改进。医生网络元素对如何评估公司来说非常重要。

最后我’米非常热衷于参加医疗会议。它 ’没有关于听到关键意见领导人的思想,他们可能因与支持他们的研究的药物或生物技术公司的关系而产生利益冲突。我去医疗会议与社区医生交谈。当我去神经病学会议时,我试图与社区神经科学家讨论他们对通过管道的各种药物的看法,他们认为对其患者很重要,以及在发育中的药物是否实际上对患者有用。

tlsr: 我们可以继续谈谈一些公司吗?你选择第一个。

嘛: Cytrx Corp.(Cytr:纳斯达克) 拥有产品,醛昔洛枯蛋白,在进入第3阶段开发的尖端上。它’S针对一个非常大的未满足需要,软组织肉瘤(STS)。它的大部分竞争通过临床试验失败地丢弃,醛昔林蛋白看起来是这种指示的少数阶段毒品之一。

制造醛昔逊素特别有趣的是,它利用STS标准的化疗剂,多柔比星,与酸敏感的接头缀合,其在其后结合循环白蛋白’静脉内给出。然后将多柔比星释放到酸性肿瘤组织中。这是一个有针对性的药物递送,具有许多优点。它允许药物主要在血液隔室内保留,而不是分布到健康组织和器官。那’重要的是因为与正常的多柔比星使用的疑虑之一是药物达到心脏,在那里它会导致长期损坏,以及骨髓和身体的其他部位。通过血液将Doxorubicin与白蛋白结合到白蛋白是一个非常聪明的想法。

临床前数据非常支持,CYTRX’S期1B / 2试验表现出相当有前景,尽管早期,在先进的STS患者中对该药物的功效。这些数据令人鼓舞的是,该公司在二线软组织肉瘤中将药物前进到枢轴第3阶段试验中。本公司于4月份从美国食品和药物管理局(FDA)获得了特别的协议评估(SPA),书面协议,即单一成功的第3阶段试验将足以获得批准作为二线治疗。我们预计审判将在H2 / 13的某个时间开始。

与二线STS疗法一样与醛昔洛比林的发展平行是持续的醛昔本蛋白作为a的持续相2b试验 前线 治疗晚期软组织肉瘤。我们预计数据在H2 / 13中的某个时间,可能朝向Q3 / 13的末尾。我们越来越多的信心,这种前线试验将是积极的,因为审判最近通过了临时安全分析,并且最近在美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上发表了进一步的支持数据关于该药物’S功效和安全型材。

tlsr: 这一阶段3关键试验尚未开始,我们可能在我们获得任何最终数据之前看2015年,我们不是吗?那’远离。您是否希望第二阶段试验结果作为今年晚些时候的前线疗法成为催化剂?

嘛: 我们的时间表假设我们将在2015年的某个时候拥有关键阶段3的数据。我们’重新定位产品在2016年推出。近期,我们在前线软组织肉瘤中有第2B期试验的结果。那’非常大的试验,大约105名患者,它’S随机化。此外,这是对比较的试验与多柔比星单独进行。我相信2B审判的结果将不仅通知公司’S计划在前线软组织肉瘤中服用醛昔本蛋白,但如果它’S正面,它也应该增加我们对二线机会的信心。

该公司设计了这一阶段2B比较器试验的方式,用多柔比星进行头部到头,是明智的,因为Doxorubicin是护理标准。如果前线试验可以显示它’■优于护理标准,具有更好的疗效和/或更好的安全性,这将增加我们对前端和二线机会的信心。

tlsr: 迈克尔,你说比赛正在掉落。没有必要进入一个很长的解释,但最近在圣斯特失败了什么?

嘛: 如果您最近查看竞争空间,则会看到失败 Ziopharm Oncololgy,Inc。(ZIOP:纳斯达克) palifosfamide,这是一种Ifosfamide衍生物。我对这一疗法非常谨慎,因为在去年年底释放的大型研究结果在欧洲医学肿瘤学会(ESMO)会议上发布,表明将IFOSFAMIDE(母素酰胺的母体化合物)添加到前线STS中的多柔比星中单独比多柔比星更有效,毒性增加。与cytrx的差异’SAldoxorubicin是我们已经有一种有效的化疗。现在我们有一种新颖的方式来提供更具针对性的化疗和潜在的毒性,而不是多柔佛尼蛋白本身。

TLSR.:软组织肉瘤是如此困难的指示。你为什么乐于熟悉醛呢?

: 一世’基于医生的角度来评论。我参加了去年年底的ESMO会议,在那里我看到了展示了aldoxorubicin的数据。我利用这个机会与萨马卡医生交谈,他们也坐在醛昔洛比林和Ifosfamide演示文稿中。他们受到初步醛昔洛比林结果的鼓舞。他们还警告我需要密切监测潜在的副作用。

与多柔比星一样,我们看到一些血液学毒性,并且需要在持续和未来的研究中监测。当然,将在目前的3阶段枢轴试验中密切监测毒性,因此适当的治疗将确保我们不仅提高疗效,而且最小化毒性。我讨论的医生们认为,应当易于使用粒细胞菌落刺激因子等药物来易于治疗或预防中性粒细胞(低中性粒细胞,一种白细胞,计数)。底线是,我远离被谈到的肉瘤的ESMO,这是由该药物的初始结果非常鼓励的肉瘤医生。

tlsr: 医疗肿瘤学家和血红素/ ONC(血液医生/肿瘤学家)正在使用患者的日常使用殖民地刺激因素。这些通常对他们来说通常不是困难的问题。

嘛: Yes. They’在管理血液学毒性方面非常擅长。这是作为医生的领域之一,我尝试深入研究数据以找出什么’有意义的。我们知道肉瘤患者达到高级阶段的寿命通常具有相当短的寿命,所以你’在无进展的生存和整体生存中看出相对适度的改善。提高这些药剂的功效,也很重要,还要意识到副作用,试图保持患者的质量’剩下的生活也是如此。

tlsr: 与生活质量是一个重要的结果和主要终点,您是否看到无进展的生存是一种足够的主要终点?

嘛: 有趣的是,在枢轴阶段3醛昔洛比林软组织Sarcoma试验的水疗中心中,主要终点是无进展的存活率,具有次要存活的次要终点。这对萨马拉的极高未满足的需求说话。我们希望我们不仅会看到与醛昔本素的无进展生存期的改善,也是整体生存的有意义改善。

tlsr: What’s your next idea?

嘛: Let’s talk about Ovascience Inc(OTC:OVSC)。该公司具有非常新颖的女性不孕症方法,特别是提高体外施肥(IVF)的成功率,这是其产品的铅指示,增强(自体种系线粒体能量转移)。这种独特的技术是基于Massachusetts综合医院和哈佛医学院的Jonathan Tilly的开创性工作。他在有效地产生卵子干细胞的人卵中发现了种系干细胞。

增强程序涉及从这些鸡蛋生产的干细胞中提取新鲜线粒体(细胞内细胞细胞,细胞内,细胞中的细胞,细胞中的化学能量供应),这些干细胞被称为蛋前体细胞(蛋饼),并将该材料注入其中一个女人正在进行IVF程序的鸡蛋。该技术基本上恢复或恢复了鸡蛋。鸡蛋质量和鸡蛋中能量产生水平之间存在明显的联系,涉及线粒体数和功能,以及鸡蛋’在受精能力和生长成一个活性孕育的能力。

这个想法是提高IVF的成功率,减少供体蛋的使用,使女性可能有遗传匹配的孩子。增强系统将解决大量且不断增长的未满足需求,特别是妇女延迟分娩到以后的分娩以及增加不孕症意识。为此,燕子公司已经开始在美国增强的临床研究。评估该技术。

tlsr: 让我了解这一点。来自卵前体细胞的线粒体与精子细胞混合并注射到卵母细胞中。是对的吗?

嘛: 那是正确的。烤织生物具有鉴定卵巢中这些前体细胞的专有方法,隔离线粒体并改善它们。基本上它净化了线粒体,使得当女性经历IVF程序时,它们已经准备好了。将精子注入卵中,并且线粒体在同一时间注射。

TLSR.:癌症或其他疾病药剂的临床试验已经确定了与疾病相关的终点。知道终点可能在增强研究中可能是有趣的。

:增强研究具有各种终点 - 施肥,植入,妊娠试验,扫描,所有标准的东西,你会遵循怀孕。但最终,血质病和调查人员正在寻找什么是安全。这是一个安全的程序吗?它有效吗?它是否会在治疗结束时提高健康活产的成功率?将部分比较这些端点,部分地部分地对正在进行审判的中心的历史控制。在各个年龄段的IVF的历史成功率方面,您不仅拥有完整的数据库,而且在各个年龄段的历史成功率方面拥有相当综合的数据库,但是会有一系列匹配的控制,他们正在同时接受标准IVF。这是一项有趣的研究设计。

tlsr: 因此,历史和当代控制受试者是不正式的临床试验的患者。那是对的吗?

嘛: 非常正确。您有效地与增强程序有两种形式的比较,与妇女同时接受IVF作为增强研究的匹配,以及与历史控制相比。美国生育中心对国家数据库保持非常好的记录。

tlsr: 返回端点片刻,是胎儿的安全性终点点?

嘛: 母亲和胎儿的安全。

tlsr: 次要终点是胚胎转移的数量;产生可行的怀孕所需的次数?

嘛: 我的理解是,在40例患者的审判中,每个女人都只有一次胚胎植入植入。此外,只植入一个胚胎。增强程序的潜在优势之一是它将减少将多个胚胎植入子宫的需要。存在涉及倍数的多个胚胎转移和妊娠的安全风险。这个想法不仅可以提高IVF的疗效,还改善了母亲和发展胎儿的安全性。

记住卵质气管的重要事项之一是,一项工作体已经表明注射线粒体可以提高IVF的成功率。然而,这些之前的研究没有使用过这个女人’自己的种系或鸡蛋细胞或线粒体。他们使用过捐助线粒体或来自体细胞(非配子或非胚芽)细胞的线粒体。使用患者的优点’他自己的蛋白和线粒体是纯净,新鲜,母体线粒体,并在IVF程序时避免将第三方遗传物质引入鸡蛋中。

tlsr: 增强是卵岩状的主要方案。可以移动库存的催化剂是什么?原因我’M提出是因为过去六个月的股票增长了67%,而在过去的12周内增加了25%。什么是可以将这些股票进一步提出的市场移动事件是什么?

嘛: 该公司非常明智地,并未披露增强研究中的临时数据。那’因为我不喜欢’认为人们应该被误导。它正确地保持了低调的东西。我们的第一个真实数据’LL从增强研究中占据了H2 / 14。

在现在到今年年底之间,燕卵岩股票的潜在催化剂是三倍。首先,我认为我们应该在公司获得更多清晰度’S计划在美国欧洲境外商业化,这是比美国的潜在更大的市场。在IVF程序方面,还有其他大型市场,如巴西和日本。我看到了公司的清晰度’在美国外部的商业发展战略作为潜在的催化剂,因为我们不’尚未详细说明。

第二催化剂将扩大美国在H2 / 13中的增强研究。扩展肯定是该计划的积极征兆。既然公司已筹集3500万美元(3500万美元),它能够扩展该研究以包括更多美国患者。

第三催化剂可能是对物质进展的潜在更新,这是一种临床前程序。产卵是一种非常有趣的不孕症方法,可以彻底改变IVF和治疗不孕症的一种。它基本上是生成的 德诺维 eggs from the woman’他自己的蛋白。这将克服那些越来越老的女性遇到的一些局限性和/或需要供体蛋。如果可以从蛋蛋白生成一个新的蛋,它可以延长妊娠可能的年龄。任何潜在的储存阳性更新肯定是股票的催化剂。

tlsr: 什么时候输卵管进入诊所?

嘛: 我认为它将在2014年底的某个时间进入临床发展。

tlsr: 什么 is the 监管途径 对于这些程序和技术?它是一个设备调节途径吗?我还没有看到对调查新药物应用(IND),第1期或3阶段试验或新药物或生物学许可证申请(BLA)的参考。途径是什么?

嘛: That’是一个非常好的问题,一直是投资界之间大量讨论的主题。基本上,烤织生认为产品受到监管 361 HCT / P途径,这是用于低风险细胞和组织基产品。 361 HCT / P的关键标准之一是必须最少的操作,这肯定是卵腑产品的情况,因为它们使用患者’自己的细胞。根据该规定,增强不会受到完整的临床研究,审查和审批过程的约束,这是一种新的药物或生物学。

公司承认它已营造出来’T正式咨询FDA’s 组织参考组,这是谁的责任。但该公司不得不’如果它认为技术适合361 HCT / P要求,则必须咨询。燕子已经寻找关于它是否符合这些标准的许多独立景观,并认为管理确实如此。

其中一个潜在的风险是FDA可能会说技术应该 ’T受到HCT / P途径的调节,并且可能需要完整的BLA型开发计划,这将是明显更昂贵的。目前,燕卵石刚刚做了单一,40名患者的研究,它有效地营销研究表明该程序是安全的并且具有一些有效性。但是,如果它是扩展研究,公司将建立一个更大的数据库来支持产品前进。

我的信念是,虽然FDA可能不同意的风险,但增强似乎符合361 HCT / P产品开发的标准。只有时间才能告诉,但公司在证券交易委员会申请中提到它具有与FDA互动的互动,即FDA完全了解审判。所以FDA知道什么’正在继续。本公司未经其监管机构没有任何互动或建议的审判。

tlsr: 你还有一家你想谈谈的公司吗?

嘛: 是的, GW Pharmaceuticals PLC(GWPH:纳斯达克)。它’S一位以英国为基础的公司开发 大麻用于治疗各种疾病的药物。其最先进的程序是SatiTex(Delta-9-四氢呋喃醇[THC] + Cannabidiol [CBD]),在舌下施用口服喷雾。它已经在欧洲批准和销售,以治疗由于多发性硬化症(MS)治疗痉挛。

该药物已在欧洲市场持续三年,市场正在增长。 GW Pharmaceuticals与 Almirall S.A.(LBTSF:OTCPK) 在欧洲和 诺华AG(NVS:纽约证券交易所) 在新兴市场。它与之合作 Otsuka Holdings Co.,Ltd。(Otskf:OTCPK) 在美国,在哪里’S在治疗晚期癌症疼痛的发展中,也很快就适用于MS痉挛。该公司拥有一个经过验证的大麻素平台,已产生似乎有效的批准和销售产品。它还具有基于大麻素的疗法的广泛管道,用于各种疾病,例如胶质母细胞瘤,糖尿病,精神分裂症和癫痫。

故事非常有趣的是,该公司刚刚在纳斯达克完成了首次公开发售,并筹集了30万美元,支持公司’■推进大麻疗法管道的战略。

GW’S US伴侣,Otsuka,目前正在使用SatiTex的第3阶段试验作为晚期癌症疼痛中的阿片类药物的Apad-inseapy,并在2014年到期的第一个数据。此外,Otsuka还计划在MS痉挛中启动第3阶段的SatiTex阶段试验。我预计明年的某些时候会开始审判。 GW在美好时光进入美国市场。它筹集资金以追求其战略,在政治上和监管方面越来越越来越大,朝着药用用途 大麻.

tlsr: Michael, I’米对美国患者的3阶段试验感到好奇。 大麻 不是麻醉。我知道它适用于恶心,但是有什么机制使它适应痛苦?

嘛: 两种或三个广泛的第2阶段试验,其中一个试验在美国进行,已经在止痛症中进行。患有晚期癌症疼痛的患者中有一个良好的,支持性的临床资料。提出您的问题是如何运作的,大麻素行动的潜在机制非常复杂,并且尚未完全定义。然而,似乎THC和CBD通过大麻素和潜在的其他受体来诱导镇痛作用。此外,临床前研究表明,阿片类药物和大麻素具有协同镇痛作用。

tlsr: 有任何滥用潜力是否已被证明?那’S将成为美国非常重要的考虑因素

: 一世f you look at the experience in Europe with the MS spasticity, there hasn’T患有SatiTex的滥用潜力的任何证据。我认为这与THC和CBD的组合相关,这是产品中的1:1比率。公司有特定的菌株 大麻 苜蓿 植物被选择性地培育以产生特定的大麻素。但减少SATEDX滥用潜力的一种方法是递送途径,作为舌下喷雾,以及其THC和CBD的组合。当然我们不’T看到患者报告的患者可能会受到吸烟的体验 大麻.

tlsr: It’愉快和你谈谈。谢谢你的时间。

嘛: 感谢您的时间。很高兴与你说话。

Michael Aitkenhead博士 是一个超过12年的合格医生’在医疗行业的经验,包括五年的临床医学和生物制药股权研究七年。他以前是伦敦苏格兰皇家银行的欧洲药品分析师,并且在这是一个欧洲生物技术分析师,吹笛者jaffray。 Aitkenhead获得了新西兰奥塔哥大学的医疗学位,随后完成了一位大师’剑桥大学法官商学院的工商管理学位。

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